用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的首个市疗法Casgevy，通过编辑患者自身的基因造血干细胞来修复基因缺陷，编辑 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，疗法这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，批上从而避免终身输血。全球为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。